【产品介绍】：

Ataluren (PTC124)                分子式：C15H9FN2O3 分子量：284.24 简介： PTC124 (Ataluren)是可口服的 CFTR-G542X 无义等位基因抑制剂。 别名：阿塔鲁伦;3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-恶二唑-3-基]苯甲酸;Ataluren; PTC-124; PTC 124;3-[5-(2-Fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoic acid  物理性状及指标：  外观：………………白色至类白色固体  溶解性：……………DMSO：57 mg/mL (200.53 mM)；Water Insoluble；Ethanol  Insoluble 含量：………………>98% 储存条件： -20℃，避光防潮密闭干燥  运输条件：2~8℃运输 生物活性 产品描述 Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体转录通读，但不影响正常的终止密码子，在HEK293细胞中EC50为0.1 μM，可以**nonsense mutations (如CFTR无义突变引起的CF)造成的家族遗传性疾病。 特性 PTC124 具有口服生物有效性，和适当的安全毒性谱。 靶点 CFTR (nonsense mutant)  (HEK293 cells) 体外研究 与 Gentamicin只在较高浓度有活性相比，PTC124是更有效的无义抑制剂，与对照组相比，通读刺激强4-15倍。PTC124(0.01-3 μM)作用于 含LUC-190无义等位基因的HEK293细胞，促进三个无义密码子的通读，这种作用存在剂量依赖性，在UGA通读最高，然后是UAG，再然后是UAA,但是不会抑制多种近端无义密码子。与Gentamicin相似, PTC124在无义密码子后的嘧啶处(尤其是胞嘧啶,C) 活性最高。与稳定细胞系报告实验一致，PTC124 (17 μM) 作用于 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 患者或表达肌萎缩蛋白无义等位基因的mdx小鼠，显著促进肌萎缩蛋白产量。PTC124 选择性促进核糖体提前终止密码子而不是正常终止密码子的通读，即使浓度显著高于达到最大活性所需值。 体内研究 因为肌萎缩蛋白产量的功能性恢复，PTC124按口服，腹腔注射，或两者联合，处理2-8周，部分缓解 mdx小鼠营养不良肌中的功能性力量不足，结果作用于 趾长伸肌（EDL），对收缩性损伤起到局部保护作用，且显著降低血清肌酸激酶值。[1] PTC124按 ~60 mg/kg剂量皮下或口服处理表达人类CFTR-G542X转基因的Cftr-/-小鼠，抑制G542X 无义突变，这种作用存在剂量依赖性，导致人类 (h)CFTR 蛋白表达和功能的显著恢复，而对无义介导的mRNA 降解 (NMD)或mRNA稳定性的其他方面没有任何影响。PTC124 按 60 mg/kg剂量处理Cftr+/+小鼠，观察到正常肠道跨上皮cAMP刺激的短路电流恢复29%，与Gentamicin相比具有的显著优势。 美仑相关产品推荐(更多相关靶点抑制剂请详询官网或客服) MB3631 CFTRinh-172 MB3808 VX-661 MB3809 依伐卡托(IVACAFTOR) 用途及描述：科研试剂，广泛应用于分子生物学，药理学等科研方面，严禁用于人体。Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体通读，不影响正常的终止密码子，可以**nonsense mutations（无义突变） (如CFTR无义突变引起的囊性纤维病(CF))造成的遗传性疾病。本品可用于相关领域的科研实验。  储液配置 1 mg 5 mg 10 mg 1 mM 3.5182 mL 17.5908 mL 35.1815 mL 5 mM 0.7036 mL 3.5182 mL 7.0363 mL 10 mM 0.3518 mL 1.7591 mL 3.5182 mL 50 mM 0.0704 mL 0.3518 mL 0.7036 mL 经典实验操作（仅供参考） 动物实验： Animal Models: Cftr-/- hCFTR-G542X 转基因小鼠 Formulation: 溶于 DMSO,然后在盐水中稀释 Dosages: ~60 mg/kg/day Administration: 皮下注射或口服处理 【注意 】 ●我司产品为非无菌包装，若用于细胞培养，请提前做预处理，除去热原细菌，否则会导致染菌。 ●部分产品我司仅能提供部分信息，我司不保证所提供信息的权威性，以上数据仅供参考交流研究之用。 备注：库存情况可能有所变动，请与我们销售人员确认为准，价格情况请直接联系我们销售人员。 我司所售出产品仅供于科研研究用途（非临床科研研究），每次销售产品行为都适用于我司网上所列明的通用销售条款。 英文名字：Ataluren (PTC124) 质量标准：>98%,BR 分子式：C15H9FN2O3 · HNMR pdf下载 >>